“每一个小群体都不应该被放弃”，2021年12月国家医保局谈判代表张劲妮在国家医保目录药品谈判现场曾说过这样一句话，这句话在桂林市也变成了温暖的现实，2022年上半年，桂林市医保局在接到桂林市妇幼保健院提出的罕见病脊髓性肌萎缩症(SMA)（以下简称“SMA”）治疗医保费用的支出方式的请示后，高度重视，立即开展了专题研究。

SMA患者的治疗除康复训练外，国际上已有三种治疗药物，即：诺西那生钠注射液（SPINRAZA）、索伐瑞韦（Zolgensma）、利司扑兰口服液（Evrysdi）。其中“诺西那生钠注射液”于2019年2月获得国家药品监督管理局批准，成为我国首个治疗SMA的药物，2021年经过国家医保谈判，该药由每支70多万元下降为3万多元，于2022年1月1日正式进入国家医保目录。新医保目录开启了“小群体”患者的新希望。

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《为了他们用得上用得起“孤儿药”》在《广西卫视》进行了专题播放）

根据自治区医保局统一部署，桂林市已经实现了疾病诊断相关组付费（以下简称“DRG”）的全覆盖，在 DRG 付费方式下，依诊断的不同、治疗手段的不同和病人特征的不同，每个病例会对应进入不同的诊断相关组。在此基础上，不再是按照病人在院的实际费用（即按诊疗服务项目）支付给医疗机构，而是按照病例所进入的诊断相关组的付费标准进行支付。2021年桂林市医保局出台了按床日点数付费、按价值疗效付费、日间手术付费等相关配套文件，进一步完善我市多元复合式医保支付方式，同时对医药机构提出的问题、困难及时研究及时解决，其中对治疗儿童罕见神经肌肉疾病--脊髓性肌萎缩症（spinal muscular atrophy, SMA）药物治疗如何合理支付的案例获得新闻媒体的专题宣传报道。

DRG 付费方式虽然是目前最先进的医保付费方式，但并不能解决所有问题，如果按常规医保住院DRG结算，一方面会造成医院巨大亏损，从而导致其接治的意愿不高甚至拒接诊，不用药的情况，另一方面对参保人的医保权益存在潜在的不利因素。

（医院专家对SMA患者用药情况进行检查）

2022年上半年，在接到桂林市妇幼保健院提出的对罕见病脊髓性肌萎缩症治疗医保费用的给予制定单独支付政策的请示后，桂林市医保部门高度重视，立即开展了专题研究。为了让医疗机构打消顾虑大胆使用药品，让患儿尽快用上谈判药“诺西那生钠注射液”，在桂林本地就能接受治疗，医保部门经研究决定对治疗SMA患者使用“诺西那生钠注射液”病例按项目付费，不计入DRG病组付费，同时要求医疗机构加强医疗费用管控、防控不合理治疗行为、保障医疗服务质量。桂林市医保局对特殊病例及时给予专项政策，大大减轻了患者的经济负担，同时也推动了桂北地区罕见病治疗能力的提升。

图文：徐鑫鑫