为进一步优化医保基金使用方式方法，用好参保群众的救命钱，2021年，桂林市医疗保障局根据国家、自治区医保部门工作部署，在辖区实施疾病诊断相关组付费（Diagnosis Related Groups，简称DRG），并于当年实现辖区内定点医疗机构全覆盖。在工作推进过程中，该局出台了一系列配套文件，并对医疗机构提出的问题困难意见进行深入研究，其中，对治疗儿童罕见神经肌肉疾病——脊髓性肌萎缩症（spinal muscular atrophy, 简称SMA）药物治疗如何合理支付这一问题的研究，成效尤为突出。

目前桂林市SMA患者共3人，预计3人每年含药品在内的医疗总费用约22.6万元，后续每年住院治疗常规费用约33.9万元。

    DRG付费方式是目前最先进的医保付费方式，但因SMA治疗用药方式相对特殊，倘若在SMA治疗中若机械地将该病种按住院DRG结算，将导致两个消极结果的出现：一是医院严重亏损，二是患者负担加重。

2022年，桂林市医疗保障局接到桂林市妇幼保健院提出的对SMA治疗医保费用的给予制定单独支付政策的请示。该局随即高度重视，立即开展了专题研究。为了让医疗机构打消顾虑大胆使用药品，让患儿尽快用上“孤儿药”——诺西那生钠注射液，在桂林本地就能接受治疗，该局根据相关规定立即组织下属经办机构及医疗专家进行分析研讨，最终根据患者人数较少，且该病种属于罕见病，短期内患者数不会快速增长，得出对此病种制定单独支付政策对基金安全风险为可控的结论。2022年6月20日经市医保局党组研究决定对治疗SMA患者使用“诺西那生钠注射液”病例按项目付费，不计入DRG病组付费，同时要求医疗机构加强医疗费用管控、防控不合理治疗行为、保障医疗服务质量。此举对特殊病例及时给予专项政策，大大减轻了患者的经济负担，同时也推动了桂北地区罕见病治疗能力的提升。